Türk doktorlardan tıp tarihinde dünyada bir ilk
Canlı insan hücrelerinin genetik mühendislik kullanılarak yeniden programlanması ile üretilen Descartes-08 adlı ilaç otoimmun hastalıklarda çok başarılı sonuçlar gösterdi. Kanserde de çok etkili olan CAR-T teknolojisini RNA hücre mühendisliği ile üreterek dünyada ilk defa otoimmun hastalıklarda deneyen Cartesian Therapeutics firmasının kurucuları içinde Türk doktorlar var. Cartesian Therapeutics’ in kuruculardan Dr. Metin Kurtoğlu, Amerika' da başlayan Descartes-08 ilacının geliştirme çalışmalarına mezunu olduğu İstanbul Üniversitesi'ni de dahil etti. İstanbul Üniversitesi ve Cartesian Therapeutics’in bu başarılı iş birliğinin klinik araştırma sonuçları, 18-20 Nisan 2025 tarihleri arasında Türk Nöroloji Derneği tarafından İstanbul’da düzenlenen 2. Uluslararası Nörogenetik ve Nörometabolik Hastalıklar Kongresi’nde bilim dünyasına tanıtıldı. Laboratuvarda yeniden programlanan Descartes-08 hücreleri, miyastenia gravis gibi nörolojik otoimmün hastalıklarda klasik yöntemlerin ötesine geçiyor ve hastalara kişiselleştirilmiş bir tedavi seçeneği sunuyor. Tedavi tamamen ayaktan uygulanan ve kemoterapi gerektirmeyen ilk CAR-T teknolojisi olarak da bilim dünyasında oldukça ilgi çekiyor.
Konuyla ilgili bilgi veren Dr. Metin Kurtoğlu, “Türk bilim insanlarının katkılarıyla geliştirilen Descartes-08, canlı insan hücrelerine RNA yüklenerek otoimmun hastalıkların tedavisi için oluşturulan ilk CAR-T tedavisi. Hastanın bağışıklık sistemi hücrelerini laboratuvar ortamında yeniden programlıyoruz. Bu yöntem güvenli bir şekilde çok etkin olan CAR-T teknolojisinin otoimmun hastalıklarda uygulanılabilmesini sağlıyor” dedi.
Kişiselleştirilmiş ve daha güvenli bir tedavi
Miyastenia gravis hastalığında mevcut tedaviler, genellikle ömür boyu tüm bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlarla yürütülüyor. Ancak bu ilaçlar, vücudu savunmasız bırakabiliyor ve ciddi yan etkilere yol açabiliyor. Descartes-08 ise hastanın kendi T hücrelerini kullanarak bağışıklık sisteminde sadece hastalığa yol açan hücrelerin yok olmasını sağlayarak hastalığın uzun süreli iyileşmesini sağlıyor. Miyastenia gravis hastalarında yürütülen Faz 2 klinik çalışmaları, tedavinin hem etkili hem de iyi tolere edildiğini gösterdi.
Klinik Faz 2 sonuçlarındaki başarının ardından Cartesian Therapeutics, 2025 yılı içinde Faz 3 çalışmalarını başlatmaya hazırlanıyor. Bu çalışma, genetik mühendislik ürünü bir tedavinin dünya genelindeki ilk Faz 3 klinik araştırması olma özelliğini taşıyor.
Faz 2 çalışmasının ve yeni başlayacak Faz 3 çalışmasının Türkiye koordinatörü İstanbul Üniversitesi İstanbul Tıp Fakültesi Nöroloji Anabilim Dalı'ndan Prof. Dr. Hacer Durmuş Tekçe ise şunları söyledi: “Faz 2 çalışma sonuçları, Descartes-08' in miyastenia gravis hastalarında derin ve sürdürülebilir bir yarar sağlamak için önemli bir tedavi seçeneği olarak ortaya çıkarıyor. Bu ileri teknolojik tedavinin Türkiye' de yapılabildiğini göstermek de bana ve ekibime ayrı bir gurur kaynağı oldu. Descartes-08' in Faz 3 çalışma sonuçlarını bilim adına heyecanla bekliyorum.”
Myasteni Gravis hakkında
Myasthenia gravis (MG), sakatlayıcı kas güçsüzlüğü ve yorgunluğuna neden olan kronik bir otoimmün hastalıktır. Otoimmün hastalıklar bağışıklık sisteminde bazı hücrelerin kontrolden çıkıp vücudun kendisine saldırması ile oluşan halk arasında romatizmal hastalıklar da olarak bilinen hastalık grubudur. MG'li çoğu kişi için hastalık, sinir hücrelerinin yüzeyinde bulunan ve kas kasılmasında önemli bir rol oynayan bir protein olan asetilkolin reseptörüne karşı antikorların varlığıyla karakterize edilir. Şu an için kesin bir tedavisi bulunmayan MG’nin tedavisi genellikle kronik immünosüpresif ilaçlar gerektirir ve bunların beraberinde getirdiği riskler ve yan etkiler vardır.
Descartes-08 hakkında
Descartes-08, Cartesian'ın öncü hücre tedavisi adayı, genel miyastenia gravis (MG) ve sistemik lupus eritematozus için klinik geliştirme aşamasında olan B hücresi olgunlaşma antijenini (BCMA) hedef alan otolog kimerik antijen reseptörü T hücresi tedavisi (CAR-T) ürünüdür. Geleneksel DNA tabanlı CAR T hücresi tedavilerinin aksine, Cartesian'ın CAR-T uygulaması ön koşullandırma kemoterapisi gerektirmeyecek şekilde tasarlanmıştır, ayakta tedavi ortamında uygulanabilir ve kanserli dönüşümle ilişkili genomik bütünleşme riski taşımaz. Descartes-08, MG tedavisi için ABD Gıda ve İlaç Dairesi tarafından Yetim İlaç Tanımı ve Rejeneratif Tıp İleri Terapi Tanımı ve juvenil dermatomiyozit tedavisi için Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı almıştır.
