SMA hastalarının tanı aldıkları andan itibaren zamanla yarıştığını belirten Türkiye SMA Vakfı Yönetim Kurulu Başkan Vekili Ece Soyer Demir; “SMA tedavisinde EMA (Avrupa İlaç Ajansı) ve FDA (Amerikan İlaç ve Gıda Dairesi) tarafından onaylanmış 3 tedavi yöntemi mevcut. Şu anda ülkemizde sadece bir tanesi SGK geri ödeme kapsamında. SMA hastalarının en önemli beklentisi tedavide kullanılan tüm ilaçların, bilimsel kriterler ve verilere uygunluğu olan hastaları kapsayacak şekilde SGK geri ödeme kapsamına dahil edilmesidir.” dedi.
Önlenebilir bir nadir hastalık olan SMA’nın tedavisinde, erken tanı kadar ilaca erken başlanması ve hekim inisiyatifinde düzenli kullanılması tedavinin başarısında kritik önem taşıyor. Ülkemizde 2017 yılından bu yana SGK geri ödeme kapsamında olan Nusinersen tedavisinden sonra, kamuoyunda ikinci ilaç olarak bilinen ve oral yolla alınan Risdiplam tedavisinin yakın zamanda hastalara ulaştırılacağı açıklaması umut yaratmıştı. Tanı aldıkları andan itibaren, tedavinin yanı sıra pek çok zorlukla mücadele etmek durumunda kalan hastaların, Risdiplam ve Zolgensma tedavilerinin ödeme kapsamına alınmasıyla ilgili bekleyişi hala devam ediyor.
Konuyla ilgili bir açıklama yapan Türkiye SMA Vakfı Yönetim Kurulu Başkan Vekili Ece Soyer Demir şunları söyledi: “Geçtiğimiz yıl SMA tedavi yöntemlerinde ikinci bir ilacın hastalarımızın erişimine sunulmasıyla ilgili atılan adımlar bizler için umut verici oldu. Çünkü toplumda daha çok bireysel ilaç kampanyalarıyla gündeme gelen SMA tedavisinde, her hastanın eşit ve adil bir biçimde tüm tedavi yöntemlerinden ücretsiz yararlanması gerektiğine inanıyoruz. Ancak halen zaman zaman Spinraza temininde yaşanan zorluklar devam ederken, oral yolla alınan Risdiplam sürecinin de tamamlanmamış olması, SMA ile mücadelede ciddi zorluklar yaratıyor. Tedavinin kesintiye uğramaması için ilaçlar konusunda gerekli yasal düzenlemelerin yapılması yönünde bekleyişimiz devam ediyor.”
Genetik geçişli ve ilerleyici bir kas hastalığı olan SMA’da hayata tutunmak için dakikaların bile kritik olduğunu vurgulayan Demir; “Zaman kaybetmeden ikinci ilacın da hastaların erişimine sunulması, SMA hastalarının ve hangi yaş gruplarının faydalanacağı konusunun netleşmesi de çok önemli. SMA’nın dört tipi var. Tüm tipler tedaviden faylanabilecek mi, yaş kriteri olacak mı, tedaviler arasındaki geçiş süreci nasıl olacak, şimdiye kadar Spinraza tedavisi almış hastalar, Risdiplam tedavisinden faydalanabilecekler mi ya da tedaviyi tekrar değiştirmek isterlerse Spinraza tedavisine tekrar dönebilecekler mi? gibi soruların yanıtlarını ve “Hastalık değil, hasta vardır” yaklaşımıyla her hastaya yönelik bireysel bir değerlendirme yapılarak, bütün tedavi yöntemlerinin ödeme kapsamına alınmasını bekliyoruz. Türkiye SMA Vakfı olarak; tüm tedavi yöntemlerinden hastaların eşit ve ücretsiz olarak yararlanması için çalışmalarımızı sürdürürken, hastaların hayata tutunmasında yasa ve uygulamaların acilen düzenlenmesinin kritik önem taşıdığı süreci yakından takip etmeye devam edeceğiz.”
SMA, ilerleyici ve kalıtsal bir kas hastalığıdır. Vücudumuzun kas hareketlerini kontrol eden omurilikte ön boynuz motor nöron hücrelerinin etkilenmesi sonucunda kuvvetsizlik, beslenme ve solunum problemleri ortaya çıkar. İlerleyen dönemlerde değişen derecelerde eklem hareketlerinde kısıtlılık (kontraktürler), omurga deformiteleri (skolyoz), beslenme ve solunum problemleri görülebilir. İstemli kas hareketlerinde kuvvetsizlik ve kas erimesi olur. Görme, işitme ve bilişsel fonksiyonlar ise etkilenmez. Başlama yaşı ve kazanılan motor gelişim basamağına göre farklı tipleri vardır SMA’nın görülme sıklığı 6.000-10.000 yenidoğan bebekte 1’dir. Son yıllarda tedavi seçenekleri ile hastalığın doğal gidişi değişmiş olmakla birlikte, yapılan tüm çalışmalar bulguların başladığı dönemde tanı alan ve izlenen hastaların uzun dönem tedavi altında izlenmesinin gerektiğine, tedaviye verilen yanıtın bireysel farklılıklar gösterdiğine ve SMA hastalığının motor nöronlar dışında diğer sistemleri de ilgilendiren ağır bir hastalık olduğuna işaret ediyor.
Türkiye SMA Vakfı’nın temelleri; Toplumda SMA (Spinal Muskuler Atrofi) farkındalığını arttırmak, tedavideki yasal düzenleme süreçlerine katkı için savunu faaliyetleri yürütmek, hasta ve hasta yakınlarının tedavi, eğitim ve sosyal haklara ücretsiz erişimine destek vermek için bir araya gelen gönüllü bir ekibin kurduğu SMA Hastalığı ile Mücadele Derneği ile atıldı. Kliniği ağır ve tedavisi bulunmayan SMA hastalığının yıkıcı etkilerini azaltabilecek ilk ilacın, ülkemizde onaylanması sürecinde bir sivil toplum hareketine duyulan ihtiyaçla 2017 yılında kurulan dernek, ‘Her hasta için adil ve erişilebilir tedavi’ ilkesiyle pek çok çalışmaya imza attı. Hak temelli ve kâr amacı gütmeyen bir sivil toplum kuruluşu olarak odağına; farkındalık ve savunuculuk faaliyetlerinden tedavi ve tıbbi cihaz desteğine, eğitim bursundan temel ihtiyaçlara kadar hastalar ve ailelerinin ihtiyaçlarını kapsayan her alanda çözüm üretmeyi alan dernek, daha fazla SMA hastasının hayata etkin katılımına daha güçlü destek vermek üzere, 2022 yılı itibariyle TÜRKİYE SMA VAKFI olarak faaliyetlerine devam ediyor.
TÜRKİYE SMA VAKFI aynı zamanda aralarında SMA Europe, Treat NMD, Eurordis, Turkish Philanthropy Funds (TPF), Adım Adım, Açık Açık, Engelli Çocuk Hakları Ağı’nın da bulunduğu ulusal ve uluslararası sivil toplum platformlarına üyedir.
